Cellectis reçoit le statut RMAT de la FDA pour lasmé-cel, la première thérapie CAR-T allogénique en essai pivot pour les patients atteints de LLA-B en rechute ou réfractaire

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique qui utilise sa plateforme pionnière d'édition du génome pour développer des thérapies cellulaires et géniques, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé le statut de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) à lasmecabtagene timgedleucel (lasmé-cel), son candidat de thérapie cellulaire CAR-T allogénique ciblant l'antigène CD22, pour le traitement de patients atteints de leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B (LLA-B) en rechute ou réfractaire.

L'octroi du statut RMAT témoigne de la reconnaissance par la FDA du potentiel de lasmé-cel pour répondre au besoin médical non satisfait des patients atteints de LLA-B en rechute ou réfractaire.

Une efficacité prometteuse

Cette désignation RMAT s'appuie sur les données de phase 1 de l'essai clinique BALLI-01, qui démontrent une efficacité prometteuse associée à un profil de tolérance gérable. Les résultats finaux de la phase 1 de l'essai BALLI-01 feront l'objet d'une présentation orale ce samedi 13 juin, de 17h15 à 18h30 (heure de Paris/CEST), lors du Congrès 2026 de l'European Hematology Association (EHA), par Nitin Jain, M.D., Professor of Medicine, Department of Leukemia at MD Anderson Cancer Center à Houston.

"En tant que pionnier des technologies CAR-T allogéniques, nous voyons dans l'obtention du statut RMAT pour lasmé-cel une forte reconnaissance de l'importance de proposer des options CAR-T prêtes à l'emploi aux patients atteints de LLA-B en rechute ou réfractaire, qui ne peuvent pas se permettre d'attendre. Ce statut consolide nos échanges avec la FDA alors que nous faisons progresser lasmé-cel dans son programme pivot" a déclaré le docteur André Choulika, co-fondateur et directeur général de Cellectis.

L'essai pivot de phase 2 BALLI-01 est actuellement ouvert au recrutement. Les informations sur les patients éligibles et les centres cliniques participants sont disponibles sur la page clinicaltrials.gov : BALLI-01 (NCT04150497).