Theranexus : des résultats prometteurs dans la maladie de Batten CLN3

Theranexus et la fondation Beyond Batten (BBDF) ont présenté les résultats finaux et positifs de l'essai de phase I/II évaluant Batten-1 chez six jeunes adultes atteints de la maladie de Batten CLN3, après 18 mois de traitement, lors du Congrès annuel de la Société de Neurologie Pédiatrique qui s'est tenu du 11 au 14 novembre à San Diego, aux États-Unis.

Cette présentation a souligné le profil de sécurité solide du miglustat chez les patients atteints de CLN3 et a mis en exergue les données d'efficacité positives recueillies pendant cet essai. Les résultats démontrent une activation claire de la cible, un effet biologique et suggèrent une stabilisation de la progression de la maladie au cours de la période de traitement.

Tous les participants de l'essai ont choisi de continuer à recevoir le miglustat via le programme d'accès précoce de la fondation BBDF. Après deux années de traitement continu, aucun problème de tolérance n'a été signalé.

De plus, les rapports de cas issus de l'usage compassionnel du miglustat dans la maladie de Batten CLN3 renforcent son potentiel en tant que traitement modificateur de la maladie. Ils suggèrent une possible stabilisation de l'acuité visuelle, une fonction gravement impactée dans la maladie de Batten CLN3 et souvent associée à une cécité légale avant l'âge de 12 ans. Ces informations sont encourageantes, notamment dans le cadre des discussions entre Theranexus, BBDF, la Food and Drug Administration (FDA) et l'Agence Européenne du Médicament (EMA) pour la prise en compte de l'acuité visuelle comme critère principal pour le prochain essai de phase III, en vue de l'enregistrement du médicament aux États-Unis et en Europe.

Les cliniciens ayant traité ces patients ainsi que d'autres patients plus jeunes avec le miglustat se montrent enthousiastes face à ces données prometteuses.