GenSight : publication dans le NEJM des résultats de la Phase 1/2 évaluant GS030

Gensight et l'Hôpital national des 15-20 à Paris, annoncent aujourd'hui la publication des résultats de l'essai PIONEER évaluant GS030 dans la prestigieuse revue médicale The New England Journal of Medicine (NEJM).

Publié dans le numéro du 8 octobre du NEJM, l'article présente les principaux résultats de sécurité de l'essai ainsi que les évaluations exploratoires de la fonction visuelle relatifs à GS030, candidat-médicament optogénétique de GenSight Biologics dans la rétinopathie pigmentaire (RP) au stade avancé. GS030 associe l'injection intravitréenne d'une thérapie génique fondée sur un vecteur AAV, qui permet l'expression de protéines photosensibles dans les cellules ganglionnaires rétiniennes intactes d'un oeil, à des lunettes de stimulation lumineuse destinées à activer ces protéines photosensibles.

"Quelques jours seulement après l'attribution du prix Nobel de physiologie ou médecine 2026 à Karl Deisseroth, Peter Hegemann et Georg Nagel pour leurs découvertes fondatrices sur les canaux ioniques sensibles à la lumière et l'optogénétique, cette publication dans le New England Journal of Medicine illustre le potentiel de traduction thérapeutique de cette approche scientifique majeure" se félicite Gensight.

La plupart des événements indésirables oculaires ont été légers ou modérés ; le seul événement classé comme sévère s'est résolu en quelques minutes après instillation d'Iopidine. Aucun événement indésirable systémique n'a été jugé imputable au médicament expérimental ou à l'injection intravitréenne.

Gensigt explique que bien que l'étude n'ait pas été conçue pour établir l'efficacité de GS030, les auteurs mettent en avant plusieurs résultats qui appellent des recherches complémentaires sur l'efficacité de GS030 :

- Chez six des dix participants, les évaluations exploratoires ont mis en évidence une amélioration cliniquement pertinente de la sensibilité à la lumière, mesurée par le test de seuil de stimulation en plein champ.
- Quatre des huit participants ayant mené à terme les tests comportementaux visuels ont présenté une évolution favorable de leur capacité à accomplir certaines tâches lorsqu'ils portaient les lunettes de stimulation lumineuse : détecter, localiser ou toucher des objets, ou déterminer l'orientation de barres.
- Chez un sous-groupe de participants, des enregistrements exploratoires par électroencéphalographie (EEG) à haute densité ont montré des modifications compatibles avec la transmission au cortex visuel de signaux visuels évoqués par optogénétique, ce qui étaye l'interprétation selon laquelle les réponses comportementales observées traduisaient une modification du traitement visuel, et non un artefact.