Sanofi : Le Rezurock approuvé dans l'UE pour le traitement de la maladie chronique du greffon contre l'hôte

La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour Rezurock (belumosudil) pour le traitement de la maladie chronique du greffon contre l'hôte (GvHD) chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus ayant un poids corporel d'au moins 40 kg. Le médicament doit être utilisé lorsque les autres options thérapeutiques offrent un bénéfice clinique limité, ne sont pas adéquates ou ont été épuisées. L'autorisation de mise sur le marché conditionnelle dépend de l'achèvement d'une étude de confirmation, randomisée et contrôlée. Cette approbation fait suite à l'avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments émis le 30 janvier 2026.

"La GvHD chronique est une affection grave et potentiellement mortelle, qui impose un lourd fardeau physique et émotionnel à une proportion importante de patients après une greffe de cellules souches allogéniques. Dans l'ensemble de l'UE, de nombreux patients continuent à faire face à des défis importants dans la prise en charge de cette maladie, en particulier lorsque les thérapies existantes ne fournissent pas un bénéfice adéquat", a déclaré Mohamad Mohty, professeur d'hématologie, chef du service d'hématologie et de thérapie cellulaire à l'hôpital Saint-Antoine et à la Sorbonne Université, Paris, France. "Cette approbation représente une avancée importante qui offre une nouvelle option thérapeutique pouvant potentiellement améliorer significativement la vie des patients."

"Près d'un patient sur deux atteint de GvHD chronique nécessite un traitement de troisième ligne, mais les options thérapeutiques disponibles pour les patients de l'UE à ce stade tardif de la maladie restaient limitées", a déclaré Olivier Charmeil, Vice-Président exécutif, Médecine générale, et PDG intérimaire de Sanofi. "Nous restons engagés à soutenir les patients atteints de GvHD chronique et leurs soignants et sommes heureux de proposer cette nouvelle option de traitement aux patients vivant avec cette affection débilitante et à long terme."

Cette approbation repose sur les résultats de sécurité et d'efficacité de plusieurs études cliniques et sur des données en vie réelle. Cela inclut l'étude de phase 2 ROCKstar, randomisée et multicentrique (identifiant de l'étude clinique : NCT03640481), qui a démontré des réponses cliniquement significatives et durables avec Rezurock chez les patients atteints de GvHD chronique après une greffe de cellules souches et au moins deux lignes antérieures de traitement systémique. Le traitement a généralement été bien toléré. Dans le cadre de cette autorisation de mise sur le marché conditionnelle, Sanofi mènera une nouvelle étude de confirmation, randomisée et contrôlée.

Le médicament a été désigné "orphelin" (un médicament utilisé dans les maladies rares) en 2019 pour le traitement de la maladie du greffon contre l'hôte. Suite à cette autorisation de mise sur le marché conditionnelle, le Comité des médicaments orphelins (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) de l'Agence européenne des médicaments a également officiellement adopté un avis sur le maintien de la désignation de médicament orphelin.

Outre l'UE, le Rezurock est approuvé dans 20 pays, dont les États-Unis, le Royaume-Uni et le Canada pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints de GvHD chronique après l'échec d'au moins deux lignes de thérapie systémique antérieures et en Chine après l'échec d'une ligne de thérapie systémique antérieure.

Plus de 20.000 patients atteints de GvHD chronique ont été traités par Rezurock depuis sa première approbation aux États-Unis en juillet 2021.